Per Los zum lebensrettenden Medikament: So versucht der Pharmakonzern Novartis ein Dilemma zu lösen. Das Schweizer Unternehmen kann derzeit nicht genügend Dosen des Mittels Zolgensma produzieren, um alle Kinder zu erreichen, die unter der seltenen Muskelkrankheit SMA leiden. Das Kürzel steht für spinale Muskelatrophie. Die Erbkrankheit trifft Säuglinge und Kleinkinder und führt unbehandelt über kurz oder lang zu deren Tod. Zolgensma ist eine neue Gentherapie, die in Amerika zugelassen und dabei vor allem wegen des Preises in die Schlagzeilen gekommen ist: Eine einzige Injektion – mehr ist zu Behandlung nicht nötig – kostet 2,1 Millionen Dollar. Etwa eins von 10.000 Kindern kommt mit einem SMA-Gen-Defekt zur Welt. Hierzulande gibt es rund 50 Fälle im Jahr.