Erfolgreiche Gentherapie : Das Schicksal in einer einzigen Spritze

Unheilbar, so lautete die Diagnose für Bluterkranke bisher. Um ein normales Leben zu führen, brauchen sie oft mehrmals wöchentlich Medikamente. Ein einziger Eingriff ins Erbgut könnte das alles ändern - und es scheint wirklich zu funktionieren.
Von einer medizinischen Sensation mag man nicht sprechen, wenn etwas gelingt, an das man sich fast zwanzig Jahre lang mühsam herangetastet hat, das immer wieder von Rückschlägen und Schwierigkeiten zu Lasten der Patienten begleitet wurde, und von dem man immer noch nicht weiß, ob der Plan wirklich aufgegangen ist. Heilung wäre also der falsche Begriff, für das, was Mediziner des Children's Hospital of Philadelphia jetzt im hochangesehenen Medizinjournal „New England Journal of Medicine“ als Behandlungsergebnis einer Gentherapie an zehn Bluterkranken vorgestellt haben. Aber immerhin: Die zehn Patienten brauchen seit mehr als einem halben Jahr, teilweise seit über einem Jahr, keine Medikamente mehr. Lebenswichtige Medikamente wohlgemerkt, die sie bis dahin wöchentlich ein bis dreimal einnehmen mussten, um zu verhindern, dass sie womöglich an einer inneren Blutung versterben.





