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Gentherapien : Hoffnung in den Genlabors

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Modell eines DNA-Strangs in einem menschlichen Chromosom Bild: dpa

Zwar sind noch nicht viele erfolgreiche Eingriffe vorzuweisen: Aber einige Fortschritte lassen wieder Hoffnung keimen, dass für einige Krankheiten Gentherapien in absehbarer Zeit zur Verfügung stehen.

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          "Die Gentherapie ist reif für neue Erfolge." Mit diesen Worten fasste die Zeitschrift "Nature" unlängst die Fortschritte zusammen, von denen seit einigen Monaten immer öfter in Fachzeitschriften zu lesen war. Nach vereinzelten Misserfolgen, einem Todesfall und Jahren der Stagnation, in denen sich die Industrie zurückgezogen und Forschern das Geld für neue klinische Versuche auszugehen drohte, verspürt man in der Branche wieder Aufwind.

          Zwanzig nachgewiesene Erfolge bei knapp zwei Dutzend Behandlungen seit Beginn der neunziger Jahre klingt nach nicht viel. Doch Fortschritte werden sichtbar. Oft sind es kleine, technische Erfolge bei der Herstellung von Vektoren - den "Gentaxis" -, aber auch große Neuheiten wie die Gensteuerung mit kleinen Ribonukleinsäure-Molekülen machen Forschern und Ärzten wieder Hoffnung.

          Vielversprechende Ergebnisse

          Bei einer seltenen, aber besonders oft schweren Augenkrankheit, der Leberschen Kongenitalen Amaurose, gibt es mehr als zehn Gene, die die Krankheit auslösen können. Bei den Betroffenen verschlechtert sich die Sehfähigkeit bereits im Kindesalter, sie zeigen unnormale Augenbewegungen und erblinden häufig im Erwachsenenalter. Bisher gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten. Für eine vergleichsweise mild verlaufende Form der Krankheit war nun ein Gentherapieversuch an Menschen unternommen worden. Die Ergebnisse sind jetzt in "Lancet" veröffentlicht worden, und sie sind vielversprechend.

          Einem Dutzend Patienten von 8 bis 44 Jahren wurde genetisches Material direkt ins Auge injiziert. Da Augen im Vergleich zu anderen Organen relativ abgeschlossen sind, ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass sich eingebrachtes Material im Körper verbreitet. Außerdem sind sie zweimal vorhanden, so dass das unbehandelte Auge als Kontrolle dienen kann. Verwendet worden war ein spezielles Adeno-assoziiertes Virus (AAV), das in Menschen keine Erkrankungen verursacht.

          Schon nach einer einzigen Injektion verbesserte sich das Sehvermögen der Patienten deutlich - ein Erfolg, der auch zwei Jahre nach der Behandlung noch Bestand hatte. Die besten Ergebnisse wurden bei den jüngsten Patienten beobachtet. Ihre Sicht verbesserte sich derart, dass sie wieder ohne Hilfe gehen und auch Hindernisläufe bewältigen konnten. An Mäusen haben Forscher auch bei einigen anderen Varianten der Krankheit Erfolge erzielen können. Ob diese Resultate aber ebenfalls auf den Menschen übertragen werden können, ist noch unklar.

          Verfahren für ALD

          Auch bei einem anderen schweren Leiden - der Adrenoleukodystrophie (ALD) - gibt es Hoffnung aus den Genlabors. Das Leiden ist durch den Kinofilm "Lorenzos Öl", in dem eine Familie verzweifelt nach einem Heilmittel sucht, weltweit bekannt geworden. Es handelt sich um eine Erbkrankheit, die Jungen vor allem im Alter von sechs bis acht Jahren, aber auch Erwachsene, treffen kann. Durch eine Störung beim Abbau von Fettsäuren verlieren die Betroffenen die Schutzschicht, die die Nerven im Gehirn umgibt. Mit fortschreitender Krankheit werden die Nerven abgebaut. Zunächst kommt es zu körperlichen und mentalen Behinderungen. Im Endstadium zeigt sich eine starke Demenz, die schließlich zum Verlust der lebenswichtigen Körperfunktionen und damit zum Tode führt. Die meisten Betroffenen sterben, bevor sie die Pubertät erreichen.

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