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Verlagsspezial

: Der Weg zur europaweiten Zusammenarbeit

Eine gute nationale Vernetzung ist die Voraussetzung, um von den europaweiten Strukturen zu profitieren. Bild: j-mel/Adobestock

Seltene Erkrankungen sind so außergewöhnlich, dass es länderübergreifender Anstrengungen bedarf, um die Versorgung zu verbessern. Während die Europäische Union schon daran arbeitet, tut sich Deutschland mit einer Beteiligung an dem internationalen Netzwerk noch schwer.

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          Der Startschuss fiel 2017. In der gesamten Europäischen Union wurden Europäische Referenznetzwerke für seltene und komplexe Erkrankungen (ERN) gegründet, 24 insgesamt. Ausgangspunkt war die Erkenntnis, dass nationale Gesundheitssysteme allein Schwierigkeiten haben, diese Patienten gut und auf gleichem Niveau zu behandeln. ERNs sollen die Zusammenarbeit der einzelnen Mitgliedsstaaten fördern. Um in einem ERN dabei zu sein, müssen in einem Land sogenannte Kompetenzzentren existieren, die EU-weit gleiche Kriterien erfüllen.


          Föderalismus als Hindernis

          Leider macht die Art und Weise, wie das deutsche Gesundheitswesen organisiert ist, es eher schwierig, ERNs zu nutzen. Der Föderalismus bedingt, dass einzelne Bundesländer in eine Verantwortung geraten, die eigentlich auf der Ebene der ERNs richtig plaziert ist: Länder wie Bremen, Saarland oder Mecklenburg-Vorpommern sollen jeweils eine adäquate Versorgung für 8000 verschiedene seltene Krankheiten organisieren? Das zeigt die Grenzen des deutschen Gesundheitssystems. Es ist insofern nicht überraschend, dass nationale Versorgungsstrukturen wie ein Register für seltene Krankheiten – analog zu den Krebsregistern der Bundesländer – oder eine bundesländer­übergreifende Fallkonferenz-Plattform bisher nicht etabliert worden sind.
          Anders Frankreich: Dort sind Netzwerke für seltene Krankheiten seit 2015 aktiv. Sie bestehen aus 131 Referenzzentren und 501 lokalen Zentren und umfassen zudem diagnostische Labors, Forschungseinheiten, pädagogische, soziale und medizinisch-soziale Strukturen sowie Patientengruppen. Die Netzwerke leiten und koordinieren Aktivitäten auf nationaler Ebene.
          Unter anderem bilden sie nationale Kohorten mit Patienten seltener Erkrankungen. Diese zielen darauf ab, für Versorgung und Forschung umfangreiche Daten zu sammeln und prospektiv zu nutzen. Damit erzeugen diese Netzwerke einen großen Mehrwert. Das französische Vorgehen liefert zudem ein sehr gutes Beispiel, wie die nationalen Netzwerke zugleich genutzt werden können, um die Verbindung zu den ERN zu gewährleisten.

          Es ist klar, dass eine derartig umfassende, nachhaltige und geographisch das gesamte Bundesgebiet abdeckende Vernetzung auch in Deutschland die einzige Lösung ist, um einen Quantensprung zu vollziehen. Die mehr als 30 deutschen Zentren für Seltene Erkrankungen (ZSEs) und die 120 deutschen ERN-Mitglieder sind, gemeinsam mit den deutschen Selbsthilfeorganisationen, eine gute Basis.

          Seit 2020 formieren sich tatsächlich sogenannte Deutsche Referenznetzwerke (DRN), gemeinsam initiiert durch die Arbeitsgruppe der ZSEs und die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen. Die DRNs korrespondieren zu verschiedenen Erkrankungsgruppen mit den ERN. Sie versuchen, Aufgaben zu erfüllen, die gesundheitspolitisch vorgegebenen Begrenzungen überschreiten: Sie bringen deutschlandweit die passenden Expertenzentren, ZSEs und deutsche ERN-Mitglieder sowie die Patientenorganisationen zusammen, um zugleich die Versorgungsstrukturen in Deutschland und die Integration in die ERN zu verbessern.

          Finanzierung als Knackpunkt

          Offen ist allerdings die Finanzierung. Auch hier spielt wieder die schwierige föderale Zuständigkeit hinein. Doch ohne gesicherte Mittel droht sich bei den DRN die Geschichte der ZSEs zu wiederholen: Dort hat es von der Planung an knapp zehn Jahre gedauert, bis für die ersten ZSEs Geld aus dem sogenannten Zentrumszuschlag geflossen ist. Eine ähnlich lange Lernkurve, um die Versorgung in nationalen Referenznetzwerken zu sichern, ist inakzeptabel.

          Das ERN-System bietet wesentliche Vorteile, von denen die Patienten in Deutschland schnell profitieren sollten. Diese Aktivi­täten umfassen beispielsweise, den Zugang zu Kompetenzzentren zu erleichtern und komplexe Fälle grenzüberschreitend konsiliarisch zu diskutieren. ERNs kümmern sich um die Ausbildung von Experten für seltene Erkrankungen. Sie organisieren die Schaffung, Bündelung und Verbreitung von Wissen und entwickeln EU-weite Register. Diese helfen, die Versorgungsqualität zu bewerten, und erleichtern die klinische Forschung.


          Von Europa lernen

          Vorbildhaft an den ERNs ist nicht nur ihre Fokussierung auf die Versorgung, sondern auch ihre Patientenzentrierung. In allen Entscheidungsstrukturen und bei allen Aktivitäten sind Patienten und Patientenorganisationen gleichberechtigt beteiligt. So hat jedes ERN – entsprechend der vom Netzwerk abgedeckten Erkrankungen – eine European-Patient-Advocacy-Gruppe. Diese ePAG besteht aus Patienten und Patientenvertretern, welche die europäischen und nationalen Patientenorganisationen repräsentieren.

          Von Europa lernen heißt darum, Patienten mit seltenen Erkrankungen besser versorgen lernen. Als Netzwerke sind ERNs in der Lage, die fünf wesentlichen Seltenheiten der seltenen Krankheiten zu adressieren: die Seltenheit der Patienten mit derselben Erkrankung, die Seltenheit der Experten für jeweils eine Erkrankung oder Erkrankungsgruppe, die Seltenheit des Wissens, die Seltenheit von standardisierten Versorgungs- und Überweisungspfaden sowie die Seltenheit  beziehungsweise Knappheit der Ressourcen für eine gute Versorgung. Gemeinsam bieten sich ­Chancen, diese ­Seltenheiten zu überwinden. Doch an der hinreichenden Integration und Finan­zierung der ERN-Aktivitäten muss ­Deutschland noch arbeiten.

          Dr. Holm Graessner arbeitet als Koordinator des Europäischen Referenznetzwerkes für Seltene Neurologische Erkrankungen und als Geschäftsführer des Zentrums für Seltene Erkrankungen am Universitätsklinikum Tübingen.

          Topmeldungen

          Ein Rundumblick, beispielsweise auf die Versorgungslage in anderen Ländern, hilft die Situation von Menschen mit seltenen Krankheiten zu verbessern.

          : Mehr Aufmerksamkeit für die Waisenkinder der Medizin

          Die geringen Fallzahlen einzelner seltener Erkrankungen bedeuten für die Betroffenen einen hohen Leidensdruck. Durchbrüche in der Genomsequenzierung, fortschreitende Digitalisierung und Netzwerkstrukturen eröffnen neue Chancen. Jetzt darf das Engagement nicht nachlassen, damit mittel- und langfristig Verbesserungen erreicht werden.
          Bei Mukoviszidose schädigt zäher Schleim die Lunge. Ein neues Medikament lässt Betroffene freier atmen.

          : Herausforderungen für Mukoviszidose-Patienten

          Im Sommer 2020 wurde in Europa ein neues Medikament für Mukoviszidose zugelassen, das Lebenserwartung und -qualität der meisten Betroffenen deutlich verbessert. Mit der Zulassung gehen allerdings auch hohe Kosten und die Frage nach einer angemessenen Versorgung der älterwerdenden Patienten einher.
          Seltene Krankheiten unterschieden sich in vielerlei Hinsicht von den Volkskrankheiten, auch bei der Finanzierung der Versorgung.

          : Selten – und dennoch im Blick

          Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat sich zum Ziel gesetzt, die Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. Dazu entwickelt er Konzepte für die ambulante Betreuung, liefert Qualitätsvorgaben für Kliniken und bewertet den Nutzen von neuen Arzneimitteln.
          Professor Dr. Heiko Krude leitet das Institut für Experimentelle Pädiatrische Endokrinologie der Charité sowie das Berliner Centrum für Seltene Erkrankungen der Charité. Außerdem ist er Konsortialleiter des Projekts „Translate-Namse“.

          Interview : „Im Wochentakt entdecken Forscher neue Krankheiten“

          Vor sieben Jahren begann der Aufbau einer strukturierten Versorgung für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Hat das ihre Situation verbessert? Heiko Krude spricht über die Chancen von Genomanalysen und die Schwierigkeiten, welche die große Anzahl an Krankheiten mit sich bringt.