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Neue Gentherapie : Lebensrettende Medikamente im Lostopf

  • -Aktualisiert am

Zum rettenden Medikament künftig nur noch per Losverfahren? Bild: F.A.Z.

Ein lebenswichtiges Arzneimittel wurde unter schwerstkranken Kindern verlost. Die Lotterie ist ein beispielloser Tabubruch, der unsere Werte massiv beschädigt. Ein Gastbeitrag.

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          Unter der Rubrik medizinischer Fortschritt konnten in den zurückliegenden Monaten überraschte Leserinnen und Leser in einigen Medien ein völlig neuartiges Szenario verfolgen. Es handelt sich um die Preisbildung bei einem Medikament, das bei Kindern, die mit einer angeborenen, schweren seltenen Muskelerkrankung zur Welt gekommen sind, helfen soll. Der gentherapeutische Ansatz soll primär eine Linderung der Symptome und gegebenenfalls auch eine langfristig erfolgreiche Behandlung möglich machen. Da die Erkrankung ohne Behandlung zu einer Lähmung der Atemmuskulatur und damit zum frühen Tod führt, ist dies auf den ersten Blick eine unfraglich äußerst positive Neuigkeit. Auf ein Therapieverfahren, das die bedrückende Prognose bei kleinen Kindern aufheben kann, haben viele sehnlichst gewartet.

          Bereits seit 2017 gibt es allerdings ein Medikament unter der Bezeichnung Spinraza, das – wenn es regelmäßig verabreicht wird – betroffenen Eltern und Kindern neue Hoffnung gibt. Die zuständigen Behörden und Kommissionen hatten dieses in einem entsprechend geregelten Verfahren zugelassen. Obwohl damit hohe Kosten speziell für Kliniken mit einer Neuropädiatrie verbunden waren, wurden diese bei nachgewiesenem Nutzen für die einzelnen Patienten in Kauf genommen, so wie das bei anderen Neuerungen in der Medizin bislang in der Regel auch der Fall ist.

          Umso überraschender waren Schlagzeilen, die von einem zwei Millionen Euro teuren neuen Medikament, Zolgensma der Firma Novartis, berichteten, das – obwohl eine Zulassung bisher in Deutschland nicht vorliegt – durch Krankenkassen bei einer Behandlung bezahlt würde. Zur Begründung hieß es, dass es sich hierbei um eine existentielle Therapie handele mit äußerst teuren Entwicklungs- und Herstellungskosten und es voraussichtlich keine dauerhafte Behandlung brauche, sondern nur eine einmalige Gabe des Medikamentes ausreichend sei. Inwieweit sich allerdings langfristig die Prognose für die betroffenen Kinder verbessern würde oder welche konkreten Auswirkungen die Behandlung auf Lebensqualität und Lebensdauer der Kinder haben wird, darüber wurde die erstaunte Öffentlichkeit weitestgehend im Unklaren gelassen. Als Außenstehender kann man sich des Eindrucks nicht erwehren, dass hier mit Hilfe medialer Präsenz die involvierten Kostenträger und Leistungserbringer erheblich unter Druck gesetzt wurden.

          Härtefall nach dem Zufallsprinzip

          So sprechen die beteiligten, zum Teil deutlich verärgerten Kinderärzte und ihre Fachgesellschaften auch von einer in dieser Art und Weise „beispiellosen Medienkampagne“, mit der das neue Medikament bei betroffenen Eltern beworben und mit deren Hilferufen es – trotz des horrenden Preises – entgegen den bisher üblichen Verfahren in die Versorgung gebracht wird. Denn eigentlich gibt es für den Einsatz (noch) nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten mit besonders schweren Krankheitsverläufen, die mit zugelassenen Medikamenten nicht zufriedenstellend behandelt werden können, in Deutschland eine seit 2010 gültige Rechtsverordnung nach Paragraph 80 AMG (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung, AMHV). Diese sieht vor, dass das jeweilige Medikament durch den Hersteller für die Behandlung von Patienten kostenlos zur Verfügung gestellt wird, bis eine abschließende Bewertung stattgefunden hat. Um ein solches Härtefallprogramm auszulösen, muss der Hersteller allerdings selbst bei den Behörden einen Antrag stellen.

          Eckhard Nagel ist Direktor am Institut für Medizinmanagement und Gesundheitswissenschaften der Universität Bayreuth und war lange Jahre Mitglied im Nationalen Ethikrat der Bundesregierung.

          Diesen Weg wollte die Firma im vorliegenden Fall offensichtlich nicht beschreiten, sondern suchte den Weg über die Öffentlichkeit, der freilich die Gesetzgebung unbekannt ist. Konfrontiert mit entsprechenden Anfragen von Seiten der Ärzteschaft, der Kostenträger und des Gesundheitsministeriums präsentierte der Hersteller nun eine scheinbare Lösung für eventuelle Situationen der Unterversorgung. Gewählt wurde ein sogenannter internationaler Ansatz, der nach dem Lotterieverfahren funktioniert: Novartis erklärt sich bereit, ein definiertes Kontingent des Medikaments durch ein Los an Patienten zu verteilen. Eine in dieser Art und Weise ebenfalls noch nie dagewesene Form der Entscheidung über medizinische Therapie. Weltweit sollen insgesamt 100 Kinder, die bestimmte Antragskriterien erfüllen, per Zufall ausgewählt werden. Sie sollen das Medikament kostenlos noch vor der Zulassung erhalten.

          Begründet wird dieses Vorgehen mit einem Engpass bei der Herstellung des Medikaments. Aber selbst wenn glaubhaft nicht genügend Dosen/Chargen bereitgestellt werden können, um alle Patienten weltweit zu behandeln: Ist dieser Vorschlag ethisch akzeptabel? Bei der Frage der Verteilungsgerechtigkeit auch und gerade in der Medizin ist zuerst zu beantworten, ob die Knappheit tatsächlich absolut gegeben ist. Hier erscheint die Antwort einfach: Die Anzahl der Chargen, die Novartis in dem selbstdefinierten Härtefallprogramm zur Verfügung stellt, wurde explizit „unter Berücksichtigung des Versorgungsauftrags in den Vereinigten Staaten und in Erwartung weiterer Zulassungen, so auch in Europa, kalkuliert“. Damit erfolgt die explizite Bevorzugung jener Patienten, für die eine Kostenübernahme jetzt und in absehbarer Zukunft geklärt ist.

          Patienten, die sich für das Härtefallprogramm „bewerben“ (müssen), werden also von vornherein benachteiligt, und zwar aufgrund fehlender finanzieller Absicherungen. In der deutschen Sozialstaatstradition gehen wir mit Rückgriff auf das christlich-jüdische Menschenbild davon aus, dass Gesundheit so unterstützt werden soll, dass Diskriminierung nach welchen Kriterien auch immer (Alter, Geschlecht, Religion, Herkunft, ethnische Zugehörigkeit, Vermögen, Bildung etc.) ausgeschlossen sein muss. Unter dieser Maßgabe ist das „Härtefallprogramm“ nach dem Zufallsprinzip nicht akzeptabel, ja es ist eine Provokation. Umso erstaunlicher ist die für ein Härtefallprogramm notwendige behördliche Zustimmung zu diesem Verfahren. Zwar finden sich in der wissenschaftlichen Literatur auch Theorien der Gerechtigkeit, die den Zufall als eine Lösung in Knappheitssituationen diskutieren – weil er als gerechter Prozess angesehen wird, der auch zu adäquaten Verteilungsergebnissen führen kann.

          Allerdings besteht über die wissenschaftlichen Disziplinen hinweg Einigkeit, dass der Zufall allein keine gerechte Priorisierung darstellt. Vielmehr ist fraglich, warum nicht Kriterien wie Dringlichkeit, Schweregrad, Bedarf aufgrund fehlender Alternativen (und ggf. die Erfolgsaussicht der Therapie) herangezogen werden, die dann – von medizinischen Experten genutzt – über die Verwendung eines (knappen) Medikaments entscheiden. Auch die Patientenperspektive könnte bei der Bewertung Berücksichtigung finden, wie Forschungen an der Universität Bayreuth nachgewiesen haben. Eine finanzielle Dimension findet sich hier ausdrücklich nicht!

          Medizin – eine soziale Wissenschaft

          Sollte es aus Knappheitsgründen – in Härtefallprogrammen oder anderswo – nicht möglich sein, jedem Patienten die optimale Therapie oder den unmittelbaren Zugang zur Versorgung zu garantieren, dann braucht es übergeordnete, vorab definierte Regeln. Diese müssen sicherstellen, dass die dann unausweichliche Ungleichbehandlung auf Kriterien beruht, die eine Ungleichbehandlung möglichst gut rechtfertigen. Das sind in aller Regel medizinische Kriterien im Hinblick auf die Dringlichkeit der Patientenbehandlung. Dafür sind in den konkreten Kontexten entsprechende Indikatoren festzulegen und zu gewichten. Das ist sicher keine einfache Aufgabe. Aber Entscheidungen über den Zugang zu einem Arzneimittel bei einer ernsten Erkrankung dem Zufall zu überlassen ist in keinem Fall eine Alternative.

          Ein schwerkrankes Kleinkind bekommt das Arzneimittel Zolgensma als Infusion, während es schläft.

          Die grundsätzliche Frage einer adäquaten Preisbildung im Bereich der Gesundheitsversorgung beschäftigt die Ökonomie seit vielen Jahrzehnten. Dabei hat sich wissenschaftlich die Position immer deutlicher herausgebildet, dass eine sinnvolle Distribution der Gelder in einem so reglementierten Bereich der Daseinsvorsorge dem medizinischen Bedarf folgen muss. Dies bedeutet, dass sich eine Gewinnerwartung wie im produzierenden Gewerbe oder in der klassischen Dienstleistungsbranche schlicht verbietet. Solche Einsichten scheinen aber zunehmend dem Druck eines Kapitalmarktes zu weichen, der – unabhängig von dem Ort und der Art seiner Investitionen – selbstgesteckte Zielmargen unbedingt erreichen will. Mit der Gesundheitswirtschaft sind solche Investoren dabei auf ein neues Minenfeld gestoßen, das in den zurückliegenden zwei Jahrzehnten mit finanziell attraktiven Attributen wie demographischen Entwicklung, zunehmenden chronischen Erkrankungen und medizinisch-technischen Fortschritt lockten. Seither werden Kapitalgesellschaften nicht müde, in diesem Lebensbereich besonders intensiv nach Erfolg zu schürfen.

          Dabei gehen die Strategen nicht nur in der pharmazeutischen Industrie offensichtlich davon aus, dass die Zahlungsbereitschaft vergleichbar mit der biblischen Erzählung vom barmherzigen Samariter keine Grenzen kennt: Dieser gab bekanntlich dem Pflegenden Geld für die Behandlung des unter die Räuber Gefallenen, um ihn mit allem Notwendigen zu versorgen, was es zur Genesung braucht, und tat dies mit den Worten: „Und so du was mehr wirst dartun, will ich dir’s bezahlen, wenn ich wiederkomme.“ (Lukas 10,35)

          Manchem mag das wie eine Einladung zur Realisierung großer Gewinnerwartungen im Gesundheitswesen klingen. Aber dies ist eine Fehlinterpretation. Die Gesundheit gehört zu den sogenannten konditionalen Gütern wie etwa die Freiheit oder der Frieden. Deshalb gilt hier ein bewusster Verzicht auf reine Marktmechanismen und ein hoheitlicher Schutz, der ein Diskriminierungsverbot nicht erst seit dem Genfer Ärztegelöbnis oder der Deklaration von Helsinki einschließt. Die deutschen Sozialversicherungen haben sich diese Grundhaltung mit ihrem Primat der Solidarität und Subsidiarität zu eigen gemacht. Damit bilden sie einen gewichtigen Anteil am Fundament unseres demokratischen Gemeinwesens.

          Wer meint, er könne an dieses Fundament die Axt anlegen, um unter dem Deckmantel einer alternativlosen Ökonomisierung aller Lebenswelten seine Gewinnspanne zu maximieren, der sollte sich darüber im Klaren sein, dass damit mehr diskreditiert wird als ein einzelnes Unternehmen. Vielmehr stellt er den gesamten Prozess einer sich verbessernden Lebenswelt durch den medizinischen Fortschritt in Frage. Fortschritt setzt nämlich voraus, dass eine Mehrheit der Betroffenen an dieser Weiterentwicklung partizipiert. Und ganz im Sinne des berühmten Nobelpreisträgers für Medizin, Rudolf Virchow, möchte man manche Marketing- und Sales-Experten in der Gesundheitswirtschaft fragen: Habt ihr nicht verstanden, dass die Medizin immer auch eine soziale Wissenschaft ist?

          Wer lebensrettende Maßnahmen an einen Finanzierungsvorbehalt und an eine fahrlässige Lotterie knüpft, der hat sich aus dem Konsens einer auf Ausgleich verschiedenster Interessen bemühten Selbstverwaltung mit übergeordneter Verantwortung, die einen fairen Interessenausgleich anstreben soll, verabschiedet. Hier braucht es eine breite öffentliche Debatte mit einem unmissverständlichen Plädoyer für eine ethisch begründete Begleitung und Pflege des Lebens, das sich prinzipiell einer ökonomischen Bewertung entzieht!

          Der Autor

          Univ.-Prof. Dr. Dr. med. habil. Dr. phil. Dr. theol. h. c. Eckhard Nagel ist Direktor am Institut für Medizinmanagement und Gesundheitswissenschaften der Universität Bayreuth und war lange Jahre Mitglied im Nationalen Ethikrat der Bundesregierung.

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