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Neue Gentherapie : Lebensrettende Medikamente im Lostopf

  • -Aktualisiert am

Zum rettenden Medikament künftig nur noch per Losverfahren? Bild: F.A.Z.

Ein lebenswichtiges Arzneimittel wurde unter schwerstkranken Kindern verlost. Die Lotterie ist ein beispielloser Tabubruch, der unsere Werte massiv beschädigt. Ein Gastbeitrag.

          6 Min.

          Unter der Rubrik medizinischer Fortschritt konnten in den zurückliegenden Monaten überraschte Leserinnen und Leser in einigen Medien ein völlig neuartiges Szenario verfolgen. Es handelt sich um die Preisbildung bei einem Medikament, das bei Kindern, die mit einer angeborenen, schweren seltenen Muskelerkrankung zur Welt gekommen sind, helfen soll. Der gentherapeutische Ansatz soll primär eine Linderung der Symptome und gegebenenfalls auch eine langfristig erfolgreiche Behandlung möglich machen. Da die Erkrankung ohne Behandlung zu einer Lähmung der Atemmuskulatur und damit zum frühen Tod führt, ist dies auf den ersten Blick eine unfraglich äußerst positive Neuigkeit. Auf ein Therapieverfahren, das die bedrückende Prognose bei kleinen Kindern aufheben kann, haben viele sehnlichst gewartet.

          Bereits seit 2017 gibt es allerdings ein Medikament unter der Bezeichnung Spinraza, das – wenn es regelmäßig verabreicht wird – betroffenen Eltern und Kindern neue Hoffnung gibt. Die zuständigen Behörden und Kommissionen hatten dieses in einem entsprechend geregelten Verfahren zugelassen. Obwohl damit hohe Kosten speziell für Kliniken mit einer Neuropädiatrie verbunden waren, wurden diese bei nachgewiesenem Nutzen für die einzelnen Patienten in Kauf genommen, so wie das bei anderen Neuerungen in der Medizin bislang in der Regel auch der Fall ist.

          Umso überraschender waren Schlagzeilen, die von einem zwei Millionen Euro teuren neuen Medikament, Zolgensma der Firma Novartis, berichteten, das – obwohl eine Zulassung bisher in Deutschland nicht vorliegt – durch Krankenkassen bei einer Behandlung bezahlt würde. Zur Begründung hieß es, dass es sich hierbei um eine existentielle Therapie handele mit äußerst teuren Entwicklungs- und Herstellungskosten und es voraussichtlich keine dauerhafte Behandlung brauche, sondern nur eine einmalige Gabe des Medikamentes ausreichend sei. Inwieweit sich allerdings langfristig die Prognose für die betroffenen Kinder verbessern würde oder welche konkreten Auswirkungen die Behandlung auf Lebensqualität und Lebensdauer der Kinder haben wird, darüber wurde die erstaunte Öffentlichkeit weitestgehend im Unklaren gelassen. Als Außenstehender kann man sich des Eindrucks nicht erwehren, dass hier mit Hilfe medialer Präsenz die involvierten Kostenträger und Leistungserbringer erheblich unter Druck gesetzt wurden.

          Härtefall nach dem Zufallsprinzip

          So sprechen die beteiligten, zum Teil deutlich verärgerten Kinderärzte und ihre Fachgesellschaften auch von einer in dieser Art und Weise „beispiellosen Medienkampagne“, mit der das neue Medikament bei betroffenen Eltern beworben und mit deren Hilferufen es – trotz des horrenden Preises – entgegen den bisher üblichen Verfahren in die Versorgung gebracht wird. Denn eigentlich gibt es für den Einsatz (noch) nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten mit besonders schweren Krankheitsverläufen, die mit zugelassenen Medikamenten nicht zufriedenstellend behandelt werden können, in Deutschland eine seit 2010 gültige Rechtsverordnung nach Paragraph 80 AMG (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung, AMHV). Diese sieht vor, dass das jeweilige Medikament durch den Hersteller für die Behandlung von Patienten kostenlos zur Verfügung gestellt wird, bis eine abschließende Bewertung stattgefunden hat. Um ein solches Härtefallprogramm auszulösen, muss der Hersteller allerdings selbst bei den Behörden einen Antrag stellen.

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