https://www.faz.net/-gwz-8lkww

Gentherapie : Zurück in der Zukunft

  • -Aktualisiert am

Alles entscheidend: Präzision der Genscheren auch in der Klinik. Bild: Picture-Alliance

Kann man die Gene von Menschen verändern, damit sie wieder gesund werden? Jahrzehnte lang wurde spekuliert und probiert, jetzt könnte der Durchbruch der Gentherapie geschafft sein. Vorerst allerdings braucht es noch Geduld.

          5 Min.

          Selten ist eine neue medizinische Technologie so von Höhen und Tiefen geprägt und so intensiv in der Öffentlichkeit diskutiert worden wie die Idee, Nukleinsäuren als therapeutische Maßnahme einzusetzen. Von den an genetischen Erbkrankheiten leidenden Patienten oft enthusiastisch begrüßt, waren die ersten Erfolge der Gentherapie in den neunziger Jahren auf wenige Indikationen beschränkt. Das Prinzip genetischer Therapie an sich und der Zeitbedarf für seine Entwicklung wurde, dabei leider auch durch Wissenschaftler mit Sendungsbewusstsein oder eigenen wirtschaftlichen Interessen grandios überschätzt und als neue Wundertherapie verkauft.

          Professor Christof von Kalle, Direktor am Nationalen Centrum für Tumorerkrnakungen (NCT) in Heidelberg.
          Professor Christof von Kalle, Direktor am Nationalen Centrum für Tumorerkrnakungen (NCT) in Heidelberg. : Bild: NCT

          In den ersten Jahren der Gentherapie dämpften negative Ereignisse den öffentlichen Enthusiasmus zunächst erheblich. Bei der Therapie einer Lebererkrankung in den Vereinigten Staaten im Jahr 1999 kam es zu einer Überdosierung des viralen Vektors mit tödlichem Ausgang. Auch die erste Generation von viralen Vektoren für das blutbildende System erwies sich unglücklicherweise bei einigen Erkrankungen als nebenwirkungsanfällig bei der Anwendung auf Blutvorläuferzellen aus dem Knochenmark. Nebenwirkungen in Form von zum Teil tödlich verlaufenden Leukämien warfen rasch die Frage auf, ob die Risikobewertung der durchgeführten klinischen Studien von zu optimistischen Annahmen ausgegangen war. Die resultierende kritische Diskussion zu überzogenem Ehrgeiz bei der Studiengestaltung erstreckt sich durch die Langfristigkeit der Auswirkungen zum Teil bis in die heutige Zeit.

          Dabei wird leider meist übersehen, dass die Mehrzahl dieser Studien außerordentlich erfolgreich verlaufen ist, Nebenwirkungen vielfach therapierbar blieben und behandelte Patienten aus oft auswegloser Situation einen Heilungserfolg erlebten, der bis heute anhält.

          Viren als Transporter für Gene 

          Seit Anfang des Jahrtausends haben sich große und zum Teil großartige Fortschritte ergeben, die potentielle Anwendungen für die Gentherapie schon heute geschaffen haben oder zumindest für die Zukunft realistisch versprechen. Die Gentherapie hat sich zu einem für manche Patienten lebensnotwendigen, durchaus erfolgreichen Verfahren entwickelt. Die biotechnologischen Fortschritte haben sich dabei gleichzeitig in fast allen Arbeitsgebieten der Gentherapie, ihrer Vektorsysteme und therapeutischen Ansätze manifestiert. Gerade die Vektorsysteme als jene Maßnahmen, mit denen durch physikalische Verfahren oder umgebaute Viren die Nukleinsäuren in Form von DNA oder RNA in die zu therapierenden Zellen eingebracht werden, haben enorm von Weiterentwicklungen profitiert. Die neueste Generation der Lentivirus-Vektoren lassen im Gegensatz zu denjenigen der ersten Generation bisher auch bei intensiver klinischer Erprobung keine wesentliche Leukämiegefährdung erkennen.

          Farbiges Genom: Ein Vergleich von Gensequenzen am Bildschirm.
          Farbiges Genom: Ein Vergleich von Gensequenzen am Bildschirm. : Bild: AP

          Wer in diesen Tagen eine renommierte internationale Konferenz zum Thema Gentherapie besucht, wie zum Beispiel die Jahrestagungen der amerikanischen Gesellschaft im Mai oder die der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie am DKFZ in Heidelberg in der vergangenen Woche, kann Zeuge von aufregenden neuen Entwicklungen werden, die vor wenigen Jahren undenkbar schienen. Therapien für die Netzhaut des Auges, Lebergewebes oder Anwendungen am Herzen lassen sich durch Adenovirus- oder Adenoassoziierte Virus-Vektoren heute im klinischen Maßstab darstellen. Immundefizienzen und andere schwere angeborene Blutkrankheiten können oft durch Gentherapie mit Lentivirus-Vektoren kuriert werden. Das Anwendungsspektrum der Gentherapie geht über die seltenen genetischen Erbkrankheiten weit hinaus. Krebs zerstörende Immunzellen in Form von CAR T-Zellen, denen der Angriffspunkt durch Gentransfer übertragen worden ist, erzielen in klinischen Studien in manchen Krebsformen erstaunliche Erfolge.

          Teilungsfähige Impfviren werden darauf abgerichtet, Krebszellen gezielt zu befallen und dabei auch noch wirksame Immuntherapeutika herzustellen. Im Labormaßstab werden Methoden entwickelt, um schwer behandelbare pathologische Viren, zum Beispiel die Hepatitisviren oder das AIDS Virus, gezielt in den lebenden Zellen des infizierten Patienten zu zerschneiden. Auch in der Kardiologie zeichnen sich Verfahren ab, Rhythmusstörungen und Infarktfolgen durch genetische Therapien zu verbessern.

          Weitere Themen

          Topmeldungen

          Pflege ist zeitaufwändig. Trotzdem werden Auszeiten vom Beruf nur spärlich in Anspruch genommen.

          Pflegefall in der Familie : Viele Angehörige geben den Beruf auf

          Berufstätig sein und sich um pflegebedürftige Angehörige kümmern – das betrifft immer mehr Menschen. Doch die Pflegezeit wird nur selten genutzt. Ältere Arbeitnehmer gehen stattdessen oft früher in Rente.

          Newsletter

          Immer auf dem Laufenden Sie haben Post! Abonnieren Sie unsere FAZ.NET-Newsletter und wir liefern die wichtigsten Nachrichten direkt in Ihre Mailbox. Es ist ein Fehler aufgetreten. Bitte versuchen Sie es erneut.
          Vielen Dank für Ihr Interesse an den F.A.Z.-Newslettern. Sie erhalten in wenigen Minuten eine E-Mail, um Ihre Newsletterbestellung zu bestätigen.