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Gentherapie : Mit dem Gen mitten ins Auge

  • -Aktualisiert am

Das menschliche Auge ist ein wahres Wunderwerk der Natur: Eine Gentherapie gegen frühkindliche Netzhautdegeneration soll nun zugelassen werden. Bild: obs

Erst Krebs, nun also Blindheit: Gentherapien sind drauf und dran, in den Routinebetrieb der Kliniken einzuziehen. Doch Wunderheilungen dürfen die Patienten kaum erwarten.

          Ein Kind droht zu erblinden. Es stößt sich das Schienbein blutig, weil es im Dunkeln einen Pflanzenkübel übersieht. Nachts tastet es sich mit ausgestreckten Händen zur Toilette, um nirgendwo anzustoßen, alles ist dunkel, auch mit Licht. Tagsüber blendet die Sonne, und die Augen brauchen lange, um sich an Dunkelheit zu gewöhnen. Die Diagnose: erbliche Netzhautdegeneration. Schrittweise gehen die Sinneszellen der Netzhaut zugrunde. Oft engt sich das Gesichtsfeld von außen ein, bis man nur noch wie durch einen Tunnel und später so gut wie nichts mehr sieht. Wie schnell die Krankheit voranschreitet, kann einem der Arzt nicht mit Sicherheit sagen.

          Veränderungen in mehr als 250 Genen können Netzhautdegenerationen hervorrufen. Manche führen schon bei Kindern zu Blindheit, manche zeigen sich erst im Jugend- oder Erwachsenenalter und können unterschiedlich schnell voranschreiten. Einer von etwa 2.500 Menschen ist betroffen. Die Diagnose ist für die Betroffenen und ihre Angehörigen ein Schock. Sie müssen damit rechnen, immer schlechter sehen zu können, wissen aber nicht, wie schnell die Krankheit voranschreitet. Bis jetzt gibt es keine Therapie.

          In Kürze nun soll die erste Gentherapie gegen die frühkindliche Netzhautdegeneration zugelassen werden – die erste Zulassung einer Gentherapie dieser Art, die auch in Deutschland vorgenommen werden könnte. „Für uns Ärzte und Forscher ist das ein Durchbruch“, sagt Hendrik Scholl, Chefarzt der Augenklinik am Universitätsspital Basel. „Nach jahrelanger Forschung stehen wir kurz davor, Betroffenen helfen zu können.“ Er warnt aber vor falschen Hoffnungen: „Die Gentherapie kommt ausschließlich bei den wenigen Patienten mit Veränderungen im RPE65-Gen infrage und wird nicht zu einer hundertprozentigen Wiederherstellung des Sehens führen.“ In Deutschland sind 150 bis 200 Patienten von erblicher Netzhautdegeneration betroffen, allein 25 von ihnen werden von Birgit Lorenz an der Justus-Liebig-Universität Gießen betreut.

          Bei der Gentherapie werden gesunde Versionen des RPE65-Gens in leeren Viren transportiert – quasi wie in einem Taxi – und im Rahmen einer Operation unter die Netzhaut gespritzt. Die Viren-Taxis laden die Gene in dem unter der Netzhaut liegenden retinalen Pigmentepithel ab, welches dann das fehlende Eiweiß herstellt. RPE65 ist unerlässlich für das Sehen. Fällt Licht auf eine Sehzelle, zerfällt das Sehpigment, und das erzeugt einen Lichtreiz, den das Gehirn wahrnimmt. Um das Sehpigment für den nächsten Lichtreiz zu regenerieren, braucht man RPE65.

          Gentherapie muss für jeden Gendefekt maßgeschneidert werden

          Die Gentherapie wurde in verschiedenen internationalen Zulassungsstudien an 41 Patienten im Alter zwischen vier und 44 Jahren getestet. Nach einem Jahr schnitten die behandelten Teilnehmer in einem vordefinierten Parcours-Test besser ab, den sie unter schlechten Lichtverhältnissen und mit eingebauten Hindernissen und Stufen gehen mussten, wie die amerikanische Wissenschaftler in der Fachzeitschrift „Lancet“ (doi: 10.1016/ S0140-6736(17)31868-8) berichten. Auch die Lichtempfindlichkeit der Patienten besserte sich deutlich. Schlimme Nebenwirkungen durch den Wirkstoff traten nicht auf. „Leider ließen sich aber keine klaren Verbesserungen in der Sehschärfe nachweisen“, sagt Scholl. Könnte man wenigstens nachts beim Gang aufs WC einen Schrank schemenhaft besser erkennen, so dass man nicht mehr dagegenstößt, wäre allerdings schon viel gewonnen. Birgit Lorenz erwartet, dass die Betroffenen im täglichen Leben tatsächlich besser klarkommen werden: „Wahrscheinlich werden vor allem die Patienten von der Gentherapie profitieren, bei denen die Netzhaut noch nicht so stark geschädigt ist.“

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