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Orphan Drugs : Die Waisenkinder der Pharmabranche

Leberzellen aus dem Labor: Cytonet entwickelt eine Therapie für Patienten mit einem Harnstoffzyklusdefekt Bild: dpa

Die Erforschung seltener Krankheiten hat sich für die Pharmakonzerne früher nicht gelohnt. Inzwischen sieht die Branche darin ein Geschäftsmodell.

          Für das einzige Produkt von Cytonet wird es nur wenige Kunden geben. Das räumt die Geschäftsführung des Biotechnologieunternehmens aus Weinheim an der Bergstraße sogar ohne Umschweife ein. Das Unternehmen hat seit seiner Gründung vor 15 Jahren eine Therapie für eine sehr seltene Krankheit entwickelt, deren Zulassung nun kurz bevorstehen könnte: Rund tausend Kinder leiden in Amerika und Europa an einem angeborenen Harnstoffzyklusdefekt mit schwerer Verlaufsform. „Die Lebenserwartung von Neugeborenen mit dieser Diagnose liegt zwischen drei und vier Jahren“, überschlägt Wolfgang Rüdinger, der Cytonet gegründet hat und in der Leitung der GmbH für Forschung und Entwicklung verantwortlich ist. Bekannt ist das Krankheitsbild schon lange, ein Medikament dagegen gibt es noch nicht. Künftig soll den Patienten eine per Katheter zu verabreichende Lebersuspension helfen - gesunde, nach einer patentierten Rezeptur im Labor aufbereitete Zellen werden dafür dem geschädigten Organ zugeführt.

          Sebastian Balzter

          Redakteur in der Wirtschaft der Frankfurter Allgemeinen Sonntagszeitung.

          Das Präparat, das Cytonet nun an zwei Dutzend Patienten im Kleinkindalter in deutschen und amerikanischen Krankenhäusern testet, firmiert in der Welt der Pharmakonzerne deshalb als „Orphan Drug“. So werden Arzneimittel gegen Krankheiten genannt, die in den Businessplänen und Forschungsabteilungen der großen Hersteller in der Vergangenheit den Status vernachlässigter Waisenkinder hatten - niemand kümmerte sich um sie. Das hat sich gründlich geändert. „Inzwischen werden wir regelmäßig von amerikanischen Pharmakonzernen angesprochen, die sich für uns interessieren“, berichtet Michael Deissner, der für die Finanzen von Cytonet zuständig ist. Jetzt gehe es deshalb nicht mehr in erster Linie darum, Investoren zu finden, sondern darum, sich nicht durch eine zu früh eingegangene Partnerschaft unter Wert zu verkaufen. „Für ein Biotechnologieunternehmen ist das eine durchaus komfortable Situation“, sagt Wolfgang Rüdinger.

          Der „Orphan Drug“-Status

          Den Trend zur Nische, von dem auch der Hauptaktionär des Weinheimer Unternehmens, der SAP-Gründer Dietmar Hopp, zu profitieren hofft, hat vor einigen Jahren begonnen. Eine Reihe von Fehlschlägen bei der Neuentwicklung von Medikamenten für Volkskrankheiten sowie der steigende Druck auf die Gesundheitsbudgets in vielen Industriestaaten haben ihn nach einer Analyse des amerikanischen Finanzdienstleisters Morningstar ausgelöst. Während sich die Aussichten auf „Blockbuster“ eintrübten, wie im Jargon Arzneimittel mit einem Umsatz von mehr als einer Milliarde Dollar im Jahr genannt werden, gewannen die Waisenkinder am anderen Ende der Mengenskala an Attraktivität. Die beiden Schweizer Pharmakonzerne Novartis und Roche haben das früher als die meisten Wettbewerber erkannt und von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA inzwischen jeweils mehr als 40 Zulassungen für Medikamente mit „Orphan Drug“-Status bekommen. Auch der Branchenprimus Pfizer und der britische Hersteller Glaxo Smith Kline haben ihr Engagement auf dem Feld stark ausgebaut. Sie alle werden im November in Boston vertreten sein, wenn sich die Branche zum zweiten Mal zum „World Orphan Drug Summit“ trifft.

          Als seltene Krankheiten gelten in Europa Indikationen, an denen im Durchschnitt nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen leiden. In den Vereinigten Staaten liegt die Obergrenze bei 7,5 Patienten je 10.000 Einwohner. Wer ein Medikament gegen eine solche Krankheit entwickelt, kann dank entsprechender Gesetze auf beiden Seiten des Atlantiks von vereinfachten Zulassungsbestimmungen, geringeren Gebühren und längeren Exklusivitätsrechten profitieren. Die klinischen Studien, gemeinhin der teuerste Teil der Arzneimittelentwicklung, fallen nach Angaben von Glaxo Smith Kline im Schnitt um ein Fünftel kürzer aus, die Behörden brauchen für ihre Begutachtung sogar nur halb so lange wie für gewöhnliche Medikamente. Außerdem haben viele Staaten Fördermittel für die Erforschung seltener Krankheiten ausgelobt.

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