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Therapie vor dem Durchbruch : Mit Gentechnik wieder sehen

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Ist nun eine komplizierte Augenkrankheit beinahe geheilt? Bild: obs

Ein amerikanisches Unternehmen kann eine vererbte Augenkrankheit offenbar beinahe heilen. Dahinter steckt Fortschritt in der Gentechnik – und möglicherweise nicht weniger als ein Durchbruch in der Medizin.

          Sie kann jetzt das Gesicht ihrer Mutter so gut erkennen, dass sie sehen kann, ob sie traurig oder glücklich ist gerade. Sie kann Strukturen sehen. Allison Corona wurde mit einer starken Sehbehinderung geboren namens Lebersche kongenitale Amaurose – Heilung war lange Zeit nicht in Sicht. Vor fünf Jahren nahm sie dann an einem Versuch teil, einer neuen Therapie, die Fortschritte der Genetik nutzt. Das hat funktioniert, ihre Sehfähigkeit verbesserte sich „drastisch“, sagte sie der renommierten MIT Technology Review nun.

          Es geht möglicherweise um nicht weniger als eine Revolution in der medizinischen Behandlung, um einen echten Einstieg in die Gen-Therapie. Denn vor wenigen Tagen haben die unabhängigen Berater der mächtigen amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA einstimmig befunden, dass diese Behandlungsmethode zugelassen werden soll für den Markt.

          Es geht nicht nur um Krankheiten

          Die Behandlung heißt Luxturna und ist von den Mitarbeitern des in der Ostküstenstadt Philadelphia ansässigen Unternehmens Spark Therapeutics ersonnen worden. An der Börse ist das Unternehmen derzeit ungefähr 3 Milliarden Dollar wert, in diesem Jahr ist der Aktienkurs bislang um beinahe 70 Prozent gestiegen. Nach Angaben des Finanzdienstes Bloomberg gehören die großen Fondsgesellschaften Blackrock und Vanguard und die Großbank JP Morgan zu wichtigen Anteilseignern.

          Luxturna war lange offenbar als diejenige Gentherapie gehandelt worden, die als erste für den amerikanischen Markt zugelassen wird. Nun dürfte sie den Angaben der MIT Technology Review die erste werden, die einen vererbten Gendefekt repariert oder zumindest deutlich verbessert. Offiziell bezeichnete die FDA im August als „erste Gentherapie“ eine Methode, um die Immunzellen von Patienten so zu modifizieren, dass sie besser Krebs bekämpfen können.

          Durch die Behandlung mit Luxturna hätte sich bislang die Seefähigkeit von mehr als zwei Dutzend Kindern und Erwachsenen substantiell verbessert. Allerdings habe die FDA selbst darauf hingewiesen, dass es noch keine Datengrundlage gebe, die Aussagen über den langfristigen Erfolg der Behandlung zuließen. Und günstig wird sie mutmaßlich auch nicht werden – Analysten gehen dem Bericht zufolge davon aus, dass die Therapie eines Auges um die 400.000 Dollar kosten könne.

          Die FDA hat nun bis zum 12. Januar Zeit, um endgültig über die Zulassung zu entscheiden. Jeff Marrazzo, Mitgründer und Vorstandschef von Spark Therapeutics, sieht in der Zulassung den Beginn einer neuen Ära in der Medizin: „Ich denke, das ist der Beginn eines Zeitalters, das die Medizin fundamental ändern wird.“

          Die Behandlung von Krankheiten ist dabei nur ein Feld, auf dem Unternehmen mit Hilfe der jüngsten Fortschritte in der Gentechnik (die Stichworte lauten Genschere und Crisp-Cas) forschen. Es geht manchen zum Beispiel um nicht weniger, als das Altern aufzuhalten. Der Deutsche Ethikrat wiederum warnte jüngst eindringlich, das Thema nicht zu vernachlässigen, sondern sich damit auseinanderzusetzen, den es gehe um viel: „Entwicklungen der jüngsten Zeit verdeutlichen jedoch, dass die Forschung auf diesem besonders sensiblen Gebiet erheblich schneller voranschreitet als erwartet und damit zumindest in einigen Staaten Fakten geschaffen werden.“

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