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Gentherapien : Die nächste Phase der Biotechbranche

In ganz Europa gibt es nur 500 LPLD-Patienten

Er klickt in seinem Laptop auf eine Liste der teuersten Medikamente der Welt. An der Spitze steht ein Präparat des amerikanischen Herstellers Alexion, das in Deutschland vor anderthalb Jahren als Mittel zur Behandlung der Ehec-Epidemie bekannt wurde. Die Jahrestherapiekosten liegen dafür bei rund 400.000 Dollar. „Der Nutzen von Glybera ist unglaublich hoch, weil die Wirkung so lange anhält“, rechtfertigt Aldag den unausgesprochenen Vergleich. Die Kosten für die Behandlung der Folgen von LPLD seien immens, fügt er hinzu. Sie fielen künftig größtenteils weg, was die Krankenkassen entlaste. Doch jeder Pharmamanager weiß, dass sich sechs- oder sogar siebenstellige Erstattungsbeträge für eine einzige Dosis angesichts des Spardrucks in den meisten Gesundheitssystemen der Welt nicht mehr ohne Widerstand erzielen lassen werden. Deshalb bietet Aldag eine Alternative an: „Wir könnten uns vorstellen, mit den Kassen einen Preis auf Jahresbasis zu vereinbaren, der nur so lange erstattet wird, wie sich auch ein klinischer Nutzen für den Patienten feststellen lässt.“

Schon für die Zulassung war die geringe Verbreitung von LPLD eine Hürde, die Uniqure erst im zweiten Anlauf genommen hat. Weil Glybera nur an 27 Patienten getestet worden war, lehnte die Arzneimittelbehörde den Antrag mit Verweis auf die zu geringe statistische Belastbarkeit der vorgelegten Daten zunächst ab. Aldag macht dafür ein Kriterium verantwortlich, das nach seiner Ansicht mit Gentherapien für seltene Krankheiten systematisch unvereinbar ist. „Um den formalen Anforderungen zu genügen, hätten wir eine Studie mit 350 Patienten durchführen müssen“, erläutert er. „Weil es aber vielleicht nur 500 in ganz Europa gibt, hätten wir dafür mehr als die Hälfte aller in Frage kommenden Patienten gratis behandeln müssen.“

Rund vierzig weitere Zulassungsanträge für Gentherapien

Auf den abschlägigen Bescheid reagierte der damals noch als Amsterdam Molecular Therapeutics firmierende Anbieter mit einer Neuausrichtung samt Neufinanzierung, legte die Pläne für das Flaggschiff Glybera zu den Akten, reduzierte die Belegschaft von 95 auf 45 Mitarbeiter und konzentrierte sich auf andere gentherapeutische Entwicklungsprojekte, etwa zur Behandlung von Parkinson und der Bluterkrankheit. Dann erging die Zulassung trotz der geringen Probandenzahl doch noch, beschränkt auf besonders schwere Fälle und verbunden mit der Auflage weiterer Datensammlung. Eine Rolle rückwärts, auch für das Unternehmen - inzwischen beschäftigt Uniqure wieder 75 Mitarbeiter, Tendenz steigend.

Jörn Aldag zieht aus dem Hin und Her einen allgemeinen Schluss. Es gebe rund 5000 seltene Erkrankungen, die ähnlich wie der LPL-Mangel auf ein einziges defektes Gen zurückzuführen und deshalb für die Wissenschaft besonders zugänglich seien. Die Aufsichtsbehörden hätten es in der Hand, die Entwicklungskosten und damit auch die später geforderten Erstattungen für neue Behandlungsmethoden für solche Krankheiten sinken zu lassen, indem sie den Herstellern in diesen Fällen weniger Aufwand für die klinischen Studien aufbürdeten. Aldag begründet den Vorschlag pragmatisch: „Die statistische Sicherheit, wie sie zum Beispiel für ein millionenfach eingesetztes Schlafmittel vorliegt, gibt es bei seltenen Krankheiten ohnehin nicht.“ Dass eine verfügbare Therapie aus Kostengründen verweigert werde, halte er dagegen nicht für vorstellbar. „Die Frage, was uns das Leben eines Patienten wert ist, haben wir gesellschaftlich schon beantwortet. Wenn wir ein Leben retten können, tun wir es.“

Rund vierzig weitere Zulassungsanträge für Gentherapien liegen der europäischen Arzneimittelbehörde zurzeit vor. Noch befinden sich Volkskrankheiten wie Diabetes oder auch bestimmte Krebsarten nicht unter den Indikationen, die mit den Neuentwicklungen behandelt werden sollen. „Aber zwischen 2020 und 2030 werden wir so weit sein“, vermutet Aldag.

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