11.12.2006 · Forscher haben bei einer Studie mit Hunden erstaunliche Erfolge bei der Behandlung von erblichen Muskelleiden erzielt. Aufgrund der Ergebnisse könnte eine Stammzellentherapie entwickelt werden für Menschen, die an Muskelschwund leiden.
Von Barbara Hobom
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Forscher hoffen auf neue Therapien für erblichen Muskelschwund
Die Neubildung von Muskulatur könnte neben der seit langem etablierten Regeneration des Blutes eines der nächsten Behandlungsfelder für Stammzellen werden. Diese Hoffnung stützt sich auf Studien bei Hunden, die an einem der Duchenne-Muskeldystrophie des Menschen vergleichbaren tödlichen Muskelschwund leiden. Mit adulten Stammzellen hat ein italienisch-französisches Forscherteam bemerkenswerte Erfolge bei der Behandlung dieses erblichen Muskelleidens erzielt.
Beim Golden Retriever kommt es ähnlich wie beim Menschen durch einen Erbfehler in dem als Dystrophin bezeichneten Muskelprotein zu einem unaufhaltsamen Muskelschwund, an dem manche Tiere meist bereits mit einem Jahr an Atemversagen sterben. Die Forscher um Giulio Cossu von der Universität Mailand haben insgesamt zehn erst wenige Monate alte Hunde, bei denen der Muskelschwund bereits begonnen hatte, auf zweierlei Weise mit Stammzellen behandelt. Der einen Gruppe von Tieren spritzten sie eigene Stammzellen in die Blutbahn. Sie hatten die Zellen zuvor mit einem Gen für das Muskelprotein Dystrophin ausgestattet, den Erbdefekt also korrigiert. Eine zweite Gruppe von Hunden behandelten sie mit Stammzellen von einem gesunden Tier. Diese Hunde erhielten zusätzlich ein die Immunabwehr hemmendes Medikament, damit die fremden Zellen nicht abgestoßen wurden.
Therapie zeigte positive Wirkung
Bei den Stammzellen handelte es sich um eine neue Form adulter Stammzellen, die die italienischen Forscher vor kurzem identifiziert hatten. Sie gewannen diese Zellen aus kleinen Blutgefäßen der Tiere. Die als Mesangioblasten bezeichneten Stammzellen teilen sich eifrig und bilden neue Muskelfasern. Die Forscher vermehrten diese Zellen im Labor, bevor sie diese den Hunden im Abstand von einem Monat insgesamt bis zu fünfmal verabreichten. Wie die Wissenschaftler in der Zeitschrift „Nature“ (Bd. 444, S. 574) berichteten, war der Therapieerfolg in einigen Fällen dramatisch. Eines der Tiere, dem man die fremden Stammzellen nicht wie bei den anderen Hunden in die Hauptarterie eines Hinterlaufs, sondern über einen Katheter in die Hauptschlagader gespritzt hatte, profitierte besonders gut von der Behandlung. Seine Muskelschwäche nahm nicht nur nicht weiter zu, zahlreiche Muskeln regenerierten sich und gaben dem Tier viel von seiner Beweglichkeit zurück.
Der Hund konnte auch fünf Monate nach dem Ende der Therapie noch gehen und sogar laufen. Bei diesem Tier waren die Stammzellen über die Zirkulation offensichtlich besonders effizient bis in alle möglichen Muskeln verteilt worden und hatten dort neues Muskelgewebe aufgebaut. Bei den meisten anderen Tieren besserte sich der strukturelle und funktionelle Zustand der Muskulatur ebenfalls. Dieser ging aber in vielen Fällen mit einer nur leichten Besserung der Beweglichkeit einher. Nach dem Absetzen der Behandlung schritt das Leiden bei den meisten Tieren wieder fort.
Noch viel Forschungsarbeit zu leisten
Mit fremden Stammzellen war die Therapie erfolgreicher, als wenn man den Hunden gentechnisch aufgebesserte eigene Zellen verabreichte. Die Forscher führen dies darauf zurück, daß letztere kein natürliches Dystrophin-Gen enthielten. Sie hatten für die Gentherapie eine verkürzte Erbanlage verwendet, weil das Dystrophin-Gen extrem groß ist und sich nicht so leicht in Zellen einschleusen läßt. Möglicherweise läßt sich also auch mit der Gentherapie ein besseres Ergebnis erzielen.
Der Weg bis zu einer Stammzelltherapie des erblichen Muskelschwunds beim Menschen ist freilich noch weit und erfordert viele Jahre Forschungsarbeit. Eine vielversprechende Spur scheint aber gefunden, die die Forscher nun schrittweise weiterverfolgen wollen.
