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Ersatzgewebe aus Stammzellen : Gentherapie der Haut rettet todkranken Jungen

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Der kleine Hassan ist mehr als zwei Jahre nach der lebensrettenden Transplantation glücklich und gesund. Bild: dpa

Ein Siebenjähriger liegt in einer Bochumer Klinik, der Tod fast unausweichlich, seine Haut wegen eines Gendefektes zerstört. Stammzellforscher sehen eine Chance: Sie retten ihn, indem sie dem Jungen eine runderneuerte Ersatzhaut züchten.

          Mit einer Gentherapie haben Mediziner einen kleinen Jungen von einer lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt. Sie entnahmen dem damals sieben Jahre alten Hassan dazu einige Hautzellen, schleusten im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens hinein und vermehrten die Zellen dann. Schließlich transplantierten sie die nachgezüchtete gesunde Haut auf fast die gesamte Körperfläche des Jungen. Er ist heute, knapp zwei Jahre nach dem Eingriff, weitgehend frei von Beschwerden. Die Forscher stellen ihre Therapie, die unter Leitung von Bochumer Wissenschaftlern erfolgte, in der Zeitschrift „Nature“ vor.

          Die Freiburger Dermatologin Leena Bruckner-Tuderman, die nicht an der Studie beteiligt war, spricht von einer sehr guten Arbeit. Es sei nicht nur ein schwer kranker Junge erfolgreich behandelt worden, auch seien wesentliche Fortschritte in der stammzellbiologischen Grundlagenforschung erzielt worden. Die Medizinerin erwartet bei weiterer Verbesserungen der Methodik Hilfe auch für weitere Betroffene mit anderen Varianten der Erkrankung. „Aber das ist Zukunftsmusik, so weit sind wir noch nicht“, sagt die Ärztliche Direktorin der Hautklinik am Uniklinikum Freiburg.

          Der kleine Hassan litt an einer Form der Erbkrankheit Epidermolysis bullosa, auch Schmetterlingskrankheit genannt. Dabei ist die obere Hautschicht, die Epidermis, nur unzureichend in der darunterliegenden Hautschicht, der Dermis, verankert. Verantwortlich dafür ist Laminin-332, das in der Basalmembran direkt unter der Epidermis liegt. Bei dem Jungen verhindert ein Gendefekt in dem entsprechenden LAMB3-Gen die Verankerung. Schon kleinste mechanische Belastungen führen zu Blasenbildung und zur Ablösung der Haut, massive chronische Wunden sind die Folge. Das schränkt nicht nur die Lebensqualität enorm ein, es führt auch häufig zu Hautkrebs. Eine Heilung war bisher nicht möglich.

          Bei dem Jungen war die Krankheit zunächst gut unter Kontrolle, nach einer Infektion verschlechterte sich sein Zustand allerdings dramatisch. Als er 2015 mit sieben Jahren ins Brandverletztenzentrum der Bochumer Kinderklinik kam, waren bereits 60 Prozent seiner Hautoberfläche zerstört. Durch die schweren chronischen Wunden und die Infektionen war er völlig ausgezehrt. Die üblichen Behandlungen schlugen nicht an, so dass im Grunde nur noch eine palliativmedizinische Behandlung infrage kam.

          Die aus Stammzellen angezüchteten Hauttransplantate.

          Auf Wunsch der Eltern suchten die Ärzte nach experimentellen Therapiemöglichkeiten und stießen auf Arbeiten von Michele De Luca, der am Center for Regenerative Medicine der Universität Modena (Italien) eine Gentherapie für diese Erkrankung an zwei Patienten getestet hatte, allerdings an deutlich kleineren Hautbereichen.

          Nach Klärung der rechtlichen und organisatorischen Fragen, die zur Durchführung einer Gentherapie nötig sind, schickten die deutschen Ärzte einige Hautzellen des Jungen an die italienischen Experten. Die isolierten daraus die epidermalen Stammzellen, schleusten ein gesundes Gen mit Hilfe eines Virus - einem sogenannten Vektor - ins Erbgut hinein und vermehrten die Zellen. In Deutschland transplantierten die Wissenschaftler dann das nachgezüchtete Gewebe in zunächst drei Operationen. Insgesamt ersetzten sie 80 Prozent seiner Haut.

          „Zu Beginn der Behandlung lag der Junge wie eine Mumie in seinem Bett, er war von Kopf bis Fuß in Verbände gewickelt“, erzählt Tobias Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, der Hassan während seines etwa achtmonatigen Klinikaufenthaltes mitbetreut hat. „Nach der zweiten Operation besserte sich sein Zustand enorm. Heute ist seine Haut stabil, er geht zur Schule, spielt Fußball und kann ein weitgehend normales Leben führen.“ Verletzungen an der neuen Haut heilten bei ihm wie bei jedem anderen Kind. Die Forscher zeigten, dass die neue Haut etwa so viel Anker-Protein Laminin-322 enthielt wie gesunde Haut.

          Vorbereitung des Stammzelltransplantats in der Bochumer Kinderklinik.

          „Es ist der erste Mensch, der so behandelt wurde. Wir müssen abwarten, ob auch weiterhin alles so gut verläuft. Das wird die Zeit zeigen“, sagt der Leiter des Teams Tobias Hirsch vom Berufsgenossenschaftlichen Universitätsklinikum Bergmannsheil, der den Jungen operiert hat. Für ihn als plastischen Chirurgen sei es „ein Wunder und ein Segen“, dass es dem Jungen so gut gehe.

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