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Gentherapien Die nächste Phase der Biotechbranche

Zum ersten Mal ist in Europa eine Gentherapie zugelassen worden. Jetzt steht der Hersteller vor der Aufgabe, die teure Entwicklung auf den Markt zu bringen.

© Uniqure Vergrößern Innovation aus Amsterdam: Arzneimittelentwicklung im Labor von Uniqure

Für die Biotechbranche war es die Sensation des vergangenen Jahres: Im Sommer empfahl die europäische Arzneimittelbehörde EMA erstmals eine Gentherapie zur Zulassung, im November folgte ihr die Europäische Kommission. Jetzt darf das niederländische Unternehmen Uniqure als erster Anbieter überhaupt in der westlichen Welt eine Therapie vermarkten, die endlich das große Versprechen der Genforschung einzulösen scheint, das sie schon vor einem Jahrzehnt mit der zum ersten Mal gelungenen Entschlüsselung des menschlichen Erbguts gegeben hat: Den Patienten, die an der seltenen Stoffwechselkrankheit Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD) leiden, wird mit dem Präparat Glybera nicht etwa - wie in den bisher gängigen biotechnologischen Therapien üblich - ein künstlich hergestellter Ersatz für das Enzym injiziert, das ihr eigener Körper wegen eines Defekts im Erbgut nicht bilden kann. Sie erhalten vielmehr das ihnen dafür fehlende oder beschädigte Gen selbst in einer funktionstüchtigen Form.

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Bestätigen sich die klinischen Studien, denen die Arzneimittelbehörde in ihrer Entscheidung gefolgt ist, indem die Patienten das zugeführte Gen dauerhaft als Blaupause für die körpereigene Enzymbildung nutzen, bedeutet dieser Unterschied einen großen Schritt hin zu einem Ideal der Medizin: Es würde nicht nur das Symptom der Krankheit behandelt, sondern ihre Ursache behoben. Einen vergleichbaren Erfolg in der Behandlung von Tumoren im Hals-Nasen-Ohren-Bereich reklamiert ein chinesisches Unternehmen seit einigen Jahren für sich, hat dies aber noch nicht nach den in Europa, Amerika und Japan geltenden Regeln überprüfen lassen.

„Der Preis wird in einer anderen Dimension liegen“

„Wir planen die erste Auslieferung im Spätsommer oder Herbst, vermutlich an ein Krankenhaus in Deutschland“, kündigt Jörn Aldag, der Vorsitzende der Geschäftsführung von Uniqure, im Gespräch mit dieser Zeitung an. Seit 2009 steht der deutsche Biotechmanager an der Spitze des Unternehmens, das elf Jahre vorher als Ausgründung aus dem Universitätskrankenhaus AMC am Stadtrand von Amsterdam entstanden ist. Noch immer hat Uniqure seinen Sitz in einem Nebengebäude des Großklinikums, an dem LPLD schon seit langem intensiv erforscht wird. „Eine einmalige Verabreichung, eine Spritze in den Oberschenkel, sollte für mehrere Jahre genügen.“ Vor sieben Jahren wurde Glybera erstmals an einem LPLD-Patienten erprobt und wirkt den Studiendaten zufolge noch immer. Die Bauchspeicheldrüsenentzündung, die am schwersten wiegende Folge der Erkrankung, bleibt in der Regel aus. Dass es grundsätzliche ethische Bedenken gegen die Gentherapie gibt, führt Aldag auf die Verbreitung falscher Vorstellungen zurück. „Uns geht es immer nur um Körperzellen, nicht um einen Eingriff in den Vererbungsprozess“, versicher er. „Nichts, was wir machen, wird an die Kinder der Patienten weitergegeben.“

22704329 © Uniqure Vergrößern Jörn Aldag, der Vorsitzende der Geschäftsführung von Uniqure

Die Entschlüsselung des menschlichen Genoms, im Juni 2000 öffentlichkeitswirksam von den Forschern Craig Venter und Francis Collins zusammen mit dem amerikanischen Präsidenten Bill Clinton verkündet, vergleicht Aldag nun mit dem Aufschreiben aller Telefonnummern einer Stadt. „Es fehlte aber die Verbindung zu den Namen der Menschen, die in dieser Stadt leben“, sagt er. „Medizinisch war damit noch relativ wenig anzufangen.“ Uniqure hat, um im Bild zu bleiben, für seine Pionierleistung die Nummer zu einem ausgesprochen seltenen Namen identifiziert. Höchstens tausend Menschen in Europa leiden Schätzungen zufolge an genetisch bedingter LPLD.

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Für die Kommerzialisierung der Therapie, die das von privaten Investoren finanzierte Unternehmen nun anstrebt, birgt dies eine besondere Herausforderung. Rund 100 Millionen Euro sind seit der Gründung in Forschung und Entwicklung geflossen, überschlägt Aldag. Diese Kosten gilt es, den Regeln der Branche folgend, nun wieder einzuspielen. Welchen Preis müsste Uniqure also für eine Dosis Glybera von den Krankenkassen verlangen, die ja nicht wie für die Behandlung von chronischen Krankheiten üblich über einen langen Zeitraum von Woche zu Woche, sondern je Patient womöglich nur ein einziges Mal verabreicht werden soll? „Wir haben noch keine Verhandlungen darüber geführt“, schränkt Jörn Aldag ein. „Aber der Preis wird in einer anderen Dimension liegen als gewöhnlich.“

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