Medikamentenzulassung Die vergessenen Patienten

Es klingt erschreckend: Mehr als 50 Prozent aller Arzneimittel, mit denen Kinder behandelt werden, haben keine Zulassung für die Therapie. Bei Säuglingen ist die Lage noch dramatischer: Auf Deutschlands Neugeborenenstationen werden schätzungsweise 90 Prozent aller Medikamente außerhalb ihrer Zulassung verwendet. Denn klinische Zulassungsstudien sind teuer, der Markt für Kinderarzneimittel dagegen ist vergleichsweise klein: Auf rund 3 Prozent des Marktes für Erwachsene wird er geschätzt, doch wegen der weitverbreiteten Nutzung ohne Zulassung gibt es kaum belastbare Daten.

Weil der Markt klein ist, wird wenig geforscht

Das schreckte in der Vergangenheit die Arzneimittelhersteller davon ab, an und für Kinder zu forschen - mit bedenklichem Resultat. „Seit etwa 20 Jahren sind kaum noch neue Medikamente in der Kinderonkologie eingeführt worden“, berichtete Angelika Eggert, die Direktorin der Essener Klinik für Kinderheilkunde, vor kurzem auf einer Tagung des Deutschen Ethikrates in Berlin. Zwar werden heute schon durch die Verbesserung der Dosierung, der Darreichungsform und der Kombination mit anderen Medikamenten Heilungsraten bei Krebserkrankungen von durchschnittlich 80 Prozent erreicht, schätzt Eggert. Doch um wie viel besser könnten die rund 15.000 Kinder, die in Europa an Krebs leiden, behandelt werden, wenn neue, moderne Medikamente zur Verfügung stünden?

„Keine andere Bevölkerungsgruppe ist durch ungeprüfte Medikamente so geschädigt worden wie Kinder“, umschreibt Wolfgang Rascher, der Vorsitzende der Kommission Arzneimittel für Kinder und Jugendliche am Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, die Lage. Nur etwa 8 bis 9 Prozent aller eingereichten Forschungsanträge entfallen nach seiner Auskunft auf Studien mit Kindern. Dabei unterscheidet sich die Physiologie von Neugeborenen, Säuglingen, Kleinkindern und Jugendlichen schon untereinander und erst recht im Vergleich mit Erwachsenen so stark, dass auch die Anforderungen an die Arzneimittel ganz unterschiedlich sind. „Es ist bedenklich, wenn Kinder heute noch Medikamente erhalten, bei denen die Dosis erraten ist und wir nicht wissen, ob sie wirklich wirken und sicher sind“, sagt Rascher.

Denn es genügt nicht, für Kinder die Dosis eines für Erwachsene entwickelten Arzneimittels einfach nur dem Körpergewicht entsprechend zu verringern. „Manche Medikamente muss man, bezogen auf das Körpergewicht, im Vergleich zur Erwachsenentherapie sogar mehrfach überdosieren, damit sie bei Kindern optimal wirken“, berichtet der Bremer Pharmakologe Bernd Mühlbauer. „Andere Stoffe dagegen haben im Körper von Kindern eine vielfach verlängerte Halbwertszeit und dürfen ihnen deshalb nur in viel kleineren Dosen oder größeren Abständen gegeben werden.“

Eine einzige zusätzliche Studie hilft da meist wenig; nötig sind mehrere Tests auf verschiedenen Altersstufen. Außer für die Kinderonkologie, zählt Mühlbauer auf, fehlen vor allem für Kinder mit Herz- und Magen-Darm-Erkrankungen die geeigneten Arzneimittel.

Neu ist das Problem nicht. Kinder- und Jugendärzte sind längst daran gewöhnt, sich mehr schlecht als recht zu behelfen. Davon zeugen die rund 50 Millionen Arzneimittelverordnungen deutscher Pädiater, die der Branchendienst IMS Health im vergangenen Jahr gezählt hat. Vor fast fünf Jahren aber hat die Europäische Union ihrer in London ansässigen Arzneimittelbehörde Ema den Auftrag gegeben, die Forschung an Arzneimitteln für Kinder zu fördern. Seither sind die Pharmahersteller dazu verpflichtet, jedes neu entwickelte Medikament auch auf seine Tauglichkeit für Kinder hin zu überprüfen - ausgenommen sind Mittel gegen Krankheitsbilder wie Raucherlunge und Alzheimer-Demenz, die unter Kindern nicht auftreten.

Noch wirkungsvoller als diese Vorschrift ist nach Einschätzung der Fachleute allerdings der Anreiz, dass sich auch der Patentschutz auf dem einträglicheren, weil viel größeren Markt für Erwachsene um sechs Monate verlängert, wenn die Zulassungsstudien für Kinder eingereicht werden - sogar dann, wenn diese ergeben haben, dass sich das Medikament für den Gebrauch an Kindern nicht eignet. Als Folge davon, prognostiziert der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller, wird sich die Zahl der jährlichen Zulassungen für Minderjährige in den kommenden Jahren verdreifachen.

„Die Neuregelung ist gut gewollt, aber in vielen Details nicht ganz so gut gemacht“, sagt Bertil Wachall, der Forschungsleiter des auf Medikamente für Kinder spezialisierten Herstellers Infectopharm aus Heppenheim, der mit Antibiotika und Asthmamitteln im vergangenen Jahr rund 60 Millionen Euro umgesetzt hat und sich damit als Marktführer in Deutschland sieht.

Auch privat finanzierte Studien sind ein heikles Thema

Kritisch bewertet Wachall vor allem den Umgang mit der überwältigenden Anzahl von Wirkstoffen, die nicht erst in den vergangenen fünf Jahren neu entwickelt wurden, sondern schon lange eingesetzt werden - die sogenannten generischen Medikamente. Denn wer eines davon erfolgreich an Kindern erprobt, wird dafür zwar mit einem zehn Jahre dauernden Markenschutz belohnt. Die Studienkosten, die Wachall auf rund 250.000 Euro je Wirkstoff beziffert, lassen sich damit nach seiner Einschätzung aber nicht wieder einspielen. „Denn die Krankenkassen erstatten für Generika generell nur Centbeträge. Und weil es dabei nur nach der Wirkstoffmenge geht, sind die Beträge für Kinderarznei noch niedriger.“

Sogar der Pharmakologe Bernd Mühlbauer, der mit seiner Kritik an den Arzneimittelherstellern gewöhnlich nicht hinterm Berg hält, stimmt der Branche in diesem Punkt zu. „Hier ist die Selbstverwaltung des Gesundheitssystems am Zug, die für diese Situation Ausnahmen vom Festbetragssystem ermöglichen müsste.“

Oft werden Arzneimittelstudien mit Minderjährigen daher von privaten Stiftungen, Elternvereinen und Spendern finanziert. Doch selbst dann sind diese Studien ein heikles Thema: Kritiker warnen vor der Instrumentalisierung und Ausnutzung wehrloser, abhängiger Menschen. Arzneimittelstudien mit Kindern dürfen deshalb nur dann durchgeführt werden, wenn etwa das Kind selbst davon einen Nutzen hat. Rein fremdnützige Forschung ist an Kindern dagegen untersagt. Und lehnt ein Kind eine Studienteilnahme ab, so ist dieses Veto bindend - das Einverständnis der Eltern allein genügt nicht.