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Maßgeschneiderte Medikamente : Die Gentherapie-Revolution braucht noch viel Zeit

Die Entschlüsselung der menschlichen DNA ist gelungen - doch zunächst sind die Informationen nichts anderes als große Mengen ungeordneter Daten. Bild: dpa

Kürzlich wurde in Europa die erste echte Gentherapie zugelassen. Die Aktienkurse vieler Biotechnologie-Firmen sind auf Höhenflug. Doch die Revolution dauert länger als gedacht. Das maßgeschneiderte Medikament gegen Krebs bleibt noch eine Vision.

          Das Zehntausend-Dollar-Genom ist kalter Kaffee. Dabei galt die preiswerte Entschlüsselung des menschlichen Erbguts vor noch nicht allzu langer Zeit als die wichtigste Voraussetzung für die Entwicklung besserer Arzneimittel im Einzelnen und den medizinischen Fortschritt insgesamt. Aber der Preis von 10 Millionen Dollar, den eine amerikanische Stiftung 2006 für die möglichst schnelle und günstige Sequenzierung des Genoms ausgelobt hat, ist vor einem halben Jahr still und heimlich gestrichen worden.

          Die Idee sei vom Fortschritt überholt worden, lautete die Begründung. Denn es gibt inzwischen eine ganze Reihe von Maschinen, mit denen sich die sechs Millionen Bausteine der menschlichen Erbinformation innerhalb eines Tages mit großer Präzision und für nicht viel mehr als ein Zehntel der noch vor acht Jahren für sensationell niedrig gehaltenen Kosten entschlüsseln lassen. Das Tausend-Dollar-Genom also ist Alltag geworden.

          Im Vergleich zu dem Aufwand, den das internationale Humangenomprojekt für die allererste Sequenzierung getrieben hat, ist der technische – und ökonomische – Fortschritt überwältigend. Gut tausend Wissenschaftler arbeiteten von 1990 an 13 Jahre lang daran, die Kosten beliefen sich auf drei Millionen Dollar. Bald werde die Medizin alle Krankheiten heilen können, hofften danach viele. Und die Pharmabranche werde Medikamente herstellen, die genau den gewünschten Effekt haben würden – ohne Nebenwirkungen, maßgeschneidert für den einzelnen Patienten und seine Leiden. Denn steckt im Erbgut nicht die dafür relevante Information?

          Warten auf die schöne neue Welt

          An der Börse schossen die Aktienkurse junger Biotechunternehmen in Erwartung dieser schönen neuen Welt in die Höhe. Aber zwischen den Vorstellungen von Investoren und der Geduld von Wissenschaftlern klafft ein tiefer Abgrund. Schon bald war deshalb von der „Biotechblase“ die Rede, von überzogenen Erwartungen und gebrochenen Versprechen. Warum etwa ist Krebs, die Geißel der modernen Menschheit, in so vielen Fällen immer noch nicht heilbar?

          Die Antwort hat zwei Teile, beide sind ernüchternd einfach. Erstens betrachten die Mediziner Krebs längst nicht mehr als eine einzige, sondern als Hunderte verschiedener Krankheiten. Das macht die Entwicklung von Arzneimitteln, die gewöhnlich ohnehin schon länger als ein Jahrzehnt dauert, noch komplizierter – zumal sich die Verträglichkeit und Wirksamkeit eines Medikaments, das individuell sein soll, mit den bislang vorgeschriebenen Studien an einer möglichst großen Zahl von Patienten logischerweise kaum nachweisen lässt.

          Zweitens sind die aus dem Erbgut gewonnenen Informationen zunächst nichts anderes als eine große Menge ungeordneter Daten. Die Rede von der „Entschlüsselung“ weckt falsche Vorstellungen. Es fehlen nach der Sequenzierung nämlich gerade noch die Verbindungen zu Krankheitsbildern und Gesundheitsrisiken, die aus dem Rohstoff der Daten einen Treibstoff für Medizin und Pharmazie machen. Dafür werden Bioinformatiker und Humangenetiker gebraucht, von denen es nicht nur in Deutschland zu wenige gibt. Es dauert länger, ein solches Milieu aufzubauen, als die Leistung von Sequenziermaschinen zu steigern.

          Fortschritt bringt Ergebnisse

          So wenig wie die hochfliegenden Hoffnungen haben sich bislang aber auch die Befürchtungen bewahrheitet, die mit der Aussicht auf eine günstige Genomsequenzierung verbunden waren. Dass gutgläubige oder ahnungslose Bürger ihr Erbgut massenhaft von Firmen untersuchen lassen würden, die daraus skrupellos Profit schlagen würden, ist nicht eingetreten. In Amerika hat das Unternehmen 23andMe, das Speicheltests zur Ermittlung von Krankheitsrisiken vertreibt, vor einigen Wochen einen Blauen Brief von der Gesundheitsbehörde bekommen, der das gesamte Geschäftsmodell in Frage stellt.

          Und in Deutschland finden selbst seriöse Anbieter, deren Tests beispielsweise Arzneimittelunverträglichkeiten feststellen können und nur in enger Zusammenarbeit mit Ärzten eingesetzt werden, kaum Kunden. Der Umgang mit anderen Daten mag vielfach leichtfertig sein, für die im Erbgut gespeicherte Information gilt dies offensichtlich nicht. Nun haben die Aktienkurse vieler Biotechnologieunternehmen nach jahrelanger Talfahrt wieder jene Höhen erreicht, von denen sie einst so abrupt abgestürzt sind. Das hat nicht nur mit der allgemeinen Börsenhausse zu tun.

          Dahinter steht vor allem, dass sich der wissenschaftliche Fortschritt langsam, aber sicher eben doch in zählbare Ergebnisse umsetzen lässt. Medikamente, die in Verbindung mit einem diagnostischen Test angeboten werden, weil sie nur unter bestimmten genetischen Voraussetzungen die gewünschte Wirkung haben, sind in der Pharmabranche fast schon Standard. Die biotechnologischen Wirkstoffe sind zumeist Enzyme oder Antikörper, die von genetisch veränderten Zellkulturen hergestellt werden. Vor kurzem wurde in Europa aber auch die erste veritable Gentherapie zugelassen, bei der Patienten das Gen, über das sie nicht oder nur in beschädigter Form verfügen, gespritzt wird. Es leiden zwar nur etwa tausend Menschen auf der Welt an der seltenen Krankheit, gegen die dieses Präparat helfen soll. Aber zumindest für sie hat die Revolution der Medizin nun begonnen.

          Sebastian Balzter

          Redakteur in der Wirtschaft der Frankfurter Allgemeinen Sonntagszeitung.

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          Quelle: F.A.Z.

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