Biotechnologie Der Weg zum Designer-Medikament ist noch weit

Die wenigsten Vorbehalte gegen die Biotechnologie gibt es in der Medikamentenentwicklung. Denn hier hoffen Patienten, dass bislang unheilbare Krankheiten künftig an der Wurzel des Übels gepackt werden können. Dabei haben Forscher verschiedene Anknüpfungspunkte, sobald ein Gen oder das damit verbundene Protein mit einer Krankheit in Verbindung gebracht werden kann. Therapeutische Strategien können sich auf die Proteine, die Entwicklung von molekularen Substanzen sowie auf Antikörper-Behandlungen konzentrieren.

Proteintherapien sind das Paradepferd der Biotechnologieunternehmen in den letzten Jahren gewesen. Sie versuchen Krankheiten zu bekämpfen, die aufgrund einer unzureichenden oder fehlenden Funktion eines Proteins entstehen. Molekulare Substanzen sind dagegen die bislang dominierenden Therapeutika und werden seit Jahrzehnten von den Pharmaunternehmen hergestellt. Sie zielen auf die aktive Seite eines krankheitsauslösenden Proteins und versuchen so, die Krankheit zu bekämpfen.

Antikörpertherapien wiederum versuchen, die Aktivität eines krankheitsauslösenden Proteins zu verhindern oder gegen eine Proteinunterfunktion anzugehen. Eine relativ neue Therapieform ist die Antisense Therapie, die den Translationsprozess eines krankheitsauslösenden Proteins in der Zelle verhindern soll. Die Gentherapie kann dazu dienen, ein funktionsuntüchtiges oder -eingeschränktes Gen zu ersetzen oder zu reparieren.

Diese therapeutischen Strategien verfügen über unterschiedliche zeitliche Fenster des Markteintritts. Bereits ab dem Jahr 2004/05 werden eine Vielzahl von therapeutischen Proteinen und Antikörpern aus den Pipelines der Biotechnologieunternehmen sprudeln. Dann werden die molekularen Substanzen folgen, die auf der Basis der Biotechnologie entwickelt oder verbessert worden sind, bevor sich die Gentherapien ein Platz auf dem Pharmamarkt erkämpfen werden.

Antikörper als Nagelprobe der Biotechnologieunternehmen

Noch ist jedoch vieles Zukunftsmusik. Human Genome Sciences verfügt über mehrere interessante therapeutische Antikörper in der klinischen Phase II. Wenn diese Therapeutika ihre Zulassung bekommen, steht der Paradigmenwechsel in der Pharmaforschung endgültig bevor. Unternehmen wie Medarex und Abgenix entwickeln humanisierte monoklonale Antikörper, die an aus der Genomik abegeleiteten Zielorten ansetzen. Neue Technologien wie für die Hochdurchsatzgeneration von humanisierten Antikörpern und Peptid-Therapien werden in den nächsten Jahren so optimiert werden, dass sie sich zu einer neuen interessanten Therapieform entwickeln werden.

Molekulare Substanzen bieten hervorragende Aussichten

Zur gleichen Zeit werden fieberhaft mehr und mehr Proteinstrukturen erarbeitet und das computergestützten Medikamentendesign erweitert. Diese Entwicklung lässt vermuten, dass die dominierende Form der Therapeutika die molekularen Wirkstoffe bleiben werden. Der Pharmamarkt ist von diesen Substanzen schon seit Jahrzehnten bestimmt, aber noch nie war die Möglichkeit eines so perfekten Designs möglich, das die Effektivität der Medikamente erhöht und ihre Nebenwirkungen reduziert. Der Markt für designte molekulare Substanzen wird in rund fünf bis zehn Jahren eine vehement Entwicklung erfahren.

Gentherapien liegen noch in ferner Zukunft

Gentherapie ist langfristig der interessantestete Weg. Kurzfristig sind Unternehmen, die in diesem Bereich tätig sind, jedoch mit erheblichen Risiken für den Investor verbunden. Der derzeitige Markt für Gentherapie ist sehr klein und beschränkt sich darauf, die Tauglichkeit der Technologie auf einzelne Gene durchzuführen. Die Projekte konzentrieren sich auf Anwendungen gegen Beschwerden der Bauchspeicheldrüse und Blutgefäßentwicklungen, alles Krankheiten die durch einen Defekt in einem einzelnen Gen charakterisiert sind. Inzwischen sind einige Projekte in die ersten klinischen Studien am Menschen getreten. Erste Ergebnisse kann man zu Beginn des nächsten Jahres erwarten.

Der Markt für Gentherapien wird in den nächsten Jahren noch relativ unbedeutend bleiben, weil die meisten Unternehmen noch die Vektoren - also die Transportmittel, die die Wirkstoffe in die Zelle bringen - optminieren. Die Arbeit an den Vektoren ist in zweifacher Hinsicht sehr anspruchsvoll: Einerseits sind noch Fragen offen, wie das System perfekt im Menschen arbeitet, andererseits müssen die Vektoren im industriellen Maßstab herstellbar sein. Die langfristige Perspektive der Gentherapie ist jedoch sehr spannend, weil sie stärker an den Ursachen von Krankheiten ansetzt als an deren Symptombekämpfung. Lukrativ wird dieser Ansatz aber erst, wenn die Gen- und Proteinpfade (Signalwege) hinreichend ausgearbeitet sind, um therapeutische oder profilaktische Gentherapien in der Behandlung von multigen Krankheiten einzusetzen.

Interessante Investments

Interessante Investments sind Unternehmen, deren Produkte sich in einem fortgeschrittenen Entwicklungsstadium befinden und auf lukrative Indikationsgebiete abzielen. Amerikanische Unternehmen wie CuraGen Corporation, Human Genome Sciences, Millennium Pharmaceuticals, Tularik, Vertex könnten die nächste Generation der Pharmaunternehmen mit effizienten Antikörpern und designten molekularen Wirkstoffen sein. Allerdings ist ein Investment in Medikamentenentwickler mit einem hohen Risiko verbunden. Obwohl die Erkenntnisse der Biotechnologie das Risiko des Scheiterns von Produktkandidaten in den späteren Entwicklungsphasen vermindern, sind Fehlschläge und damit verbundene massive Kurseinbrüche nicht ausgeschlossen.